https://www.fortunebusinessinsights.com/jp/業界-レポート/遺伝子治療市場-100243
出典：Fortune Business Insights（レポートID：FBI100243）
世界の遺伝子治療市場は2025年に35億7,000万米ドルと評価された。2026年の42億2,000万米ドルから2034年には206億8,000万米ドルへと拡大する見込みで、予測期間中のCAGRは21.97%と、医療分野の中でも極めて高い成長率が見込まれている。
推進力： 脊髄性筋萎縮症、血友病、β-サラセミアなど遺伝性・希少疾患の世界的な患者数増加が根本要因である。研究開発への投資拡大、新製品の承認取得、ベンチャー資本や政府資金の流入も成長を後押ししている。
制約： 治療コストの高さが患者アクセスを著しく制限している。一例として、血友病B向け遺伝子治療の1回あたり費用は350万米ドルに達し、広範な普及への経済的障壁となっている。
機会： 遺伝子送達システムの技術革新が大きな成長機会をもたらしている。新型アデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドの開発など、より効率的で組織特異性の高い送達ベクターの実用化が進んでいる。
課題： 治療効果の長期持続が依然として課題である。免疫応答やプロモーターのサイレンシングなどにより導入遺伝子の発現が経時的に低下するケースがあり、長期モニタリングの負担も増大している。
製造スケーラビリティの向上が最大のトレンドである。ウイルスベクター需要の急増と臨床候補数の増加を背景に、次世代バイオプロセス技術や自動化設備への投資が加速している。
製品別： ゾルゲンスマ（脊髄性筋萎縮症治療薬）が2025年に最大シェアを獲得し、市場規模は約12億3,000万米ドルと推定される。長期の治療効果持続性（最長7.5年のデータ）が優位性を支えている。
ベクタータイプ別： ウイルスベクターが2025年に98.6%の圧倒的シェアを保持。一方、非ウイルスベクターはCAGR 45.91%という最高成長率で急拡大が予測されている。
適応症別： 遺伝性疾患セグメントが65.5%の最大シェアを占める。眼科領域はCAGR 39.89%で高成長が期待される。
エンドユーザー別： 病院・クリニックが53.38%のシェアで首位。第3相臨床試験の主要拠点としての役割が優位性を支えている。
北米： 2025年に65.83%のシェアで世界市場を独占。強固な医療インフラ、FDAの迅速承認、大手バイオ・製薬企業の集積が背景にある。米国市場単独で21億9,000万米ドルと推定。
ヨーロッパ： CAGR 20.64%で2位の成長地域。規制支援と国家償還制度の整備が普及を促進。2025年の市場規模は約10億7,000万米ドル。
アジア太平洋： 2025年は約6,000万米ドルと規模は小さいが、中国・インドを中心に成長が見込まれる。
Novartis AG（スイス）、F. Hoffmann-La Roche Ltd（スイス）、BioMarin Pharmaceutical（米国）、CSL（オーストラリア）、Vertex Pharmaceuticals（米国）、Krystal Biotech（米国）、Rocket Pharmaceuticals（米国）、Dyno Therapeutics（米国）。